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Atsena Therapeutics公司治療遺傳性眼病LCA1的新型基因療法獲得FDA孤兒藥認(rèn)證

   Atsena Therapeutics今天宣布美國食品和藥物管理局(FDA)已授予其研究性基因治療產(chǎn)品孤兒藥認(rèn)證,用于治療GUCY2D相關(guān)的Leber congenital amaurosis(LCA1),一種影響視網(wǎng)膜的遺傳性眼病。

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