8月6日，基因治療創(chuàng)新公司信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的藥物臨床試驗批準(zhǔn)，將正式啟動注冊臨床試驗。這是國內(nèi)第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病AAV基因治療藥物，也是國內(nèi)第一個全身給藥的罕見病基因療法。BBM-H901注射液是適用于預(yù)防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物。(澎湃新聞)